上海2025年9月5日 /美通社/ -- 赛诺菲近日宣布,旗下替利珠单抗注射液(商品名:特瑞可,英文商品名:Tzield)获中国国家药品监督管理局(NMPA)批准,用于8岁(含)以上儿童和成人1型糖尿病2期患者,以延缓向1型糖尿病3期进展[1]。 替利珠单抗是一种CD3靶向的单克隆抗体,能从病因上保护自身胰岛功能,让患者延缓1型糖尿病2期进展至3期近3年[2],[3]。本次获批是该产品继今年6月博鳌开出亚洲首批处方后的又一重大里程碑,以全球领先速度推动我国1型糖尿病治疗领域实现从"被动治疗"到"主动干预"的突破。 赛诺菲大中华区总裁施旺表示:"得益于政府加速创新药物上市所作的努力,特瑞可以全球领先速度实现了从博鳌先行先试到中国市场的全面可及,这一创新产品也是赛诺菲在免疫介导领域及拥有百年专长糖尿病领域的重要战略产品。从基数庞大的2型糖尿病群体到亟需关注的1型糖尿病群体,赛诺菲始终以患者为中心,聚焦‘同类首创'、‘同类最佳'创新治疗方案,满足广大患者的未尽之需。未来,赛诺菲将继续与社会各界深化合作,推动我国1型糖尿病防治体系的完善,为建设1型糖尿病友好社会注入创新源动力。" 中华糖尿病杂志总编辑,中华医学会糖尿病学分会第七届主任委员翁建平教授认为:"替利珠单抗的获批对我国1型糖尿病防治具有划时代意义,多一个患者干预,就多一个家庭获益。这不仅为患者赢得宝贵的疾病‘延缓期',给家庭充分的身心准备时间,还将大幅降低可能威胁生命的危重症的发生率,减轻疾病中长期的治疗和照护负担。对儿童和青少年而言,赢得了成长发育、中高考的‘关键期',对青年而言,守护了工作、婚育规划的‘黄金期'。这对推动1型糖尿病友好社会具有重要意义。" 国家代谢性疾病临床医学研究中心主任周智广教授强调:"1型糖尿病具有遗传风险,一级亲属的发病风险可高达普通人群15倍[4],[5]。早期筛查是关键,胰岛自身抗体是早期筛查的决定性指标。最新发布的《中国糖尿病防治指南(2024版)》推荐[6],高危人群进行定期早筛。早筛可将酮症酸中毒的发生风险降低90%[7]。同时,指南也强调替利珠单抗是首个被美国食品药品监督管理局批准用于延缓1型糖尿病发病的二级预防疗法,随着它的获批,将真正推动我国1型糖尿病防治的破局,把‘人生主动权'交还到患者手中。" 1型糖尿病是一种自身免疫性疾病,因人体胰岛β细胞受自身免疫系统破坏,导致胰岛素分泌不足乃至"匮乏"而起病,患者需终身胰岛素替代治疗4,8。我国1型糖尿病患病人数约60万,居全球第三4,高发于10-14岁的儿童及青少年[9],近20年来该人群发病率增长近4倍[10]。 临床上1型糖尿病进展隐匿,患者在1期和2期几乎没有糖尿病典型症状,如"三多一少"(多食、多饮、多尿和体重减少)。多数患者因出现急重症被紧急送医而"突然确诊",超过60%患儿在急诊或ICU确诊[11]。此时,疾病已进展至3期,患者胰岛功能近乎衰竭,持续的高血糖可引发酮症酸中毒(DKA),严重时可引发脑损伤、肾衰竭等长期不可逆损伤。研究显示1型糖尿病在10 岁前进展至3期,预期寿命将缩短 16 年[12]。 与此同时,1型糖尿病家庭也面临着巨大的身心负担。1型糖尿病3期患者每日需注射至少4次胰岛素[13],一年超过1460针,这还不包括监测血糖扎手指的次数。为了保持血糖平稳,患者要进行极度自律的饮食和严格的运动管理。儿童和青少年患者要应对学校融入的问题,青少年1型糖尿病患者焦虑、抑郁发生率分别为35.6%和15.6%,显著高于健康同龄人[14];近50%患病家庭遭受中到重度经济损失,约有15%的家长放弃工作,全职照护患者[15]。对青年患者而言,则面临婚育、工作限制的社会问题。 TN-10研究及其延长随访结果显示,持续14天使用替利珠单抗治疗,与安慰剂组相比,可为患者延缓1型糖尿病2期进展至3期近3年2,3,避免突发急重症对身体造成的不可逆损害。研究中有个案显示,有经早筛确诊的2期患者接受干预后,延缓近10年,即未进展至3期2,3。 [1] https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2022/761183Orig1s000lbl.pdf [2] Herold KC, et al. N Engl J Med. 2019 Aug 15;381(7):603-613. [3] Sims EK, et al. Sci Transl Med. 2021 March 03; 13(583). [4] Maahs DM, et al. Endocrinol Metab Clin North Am. 2010 Sep; 39(3): 481-97. [5] Parkkola A, et al. Diabetes Care. 2013 Feb; 36(2):348-54. [6] 中华医学会糖尿病学分会. 中国糖尿病防治指南(2024版)[J]. 中华糖尿病杂志, 2025, 17(1): 16-139. DOI:10.3760/cma.j.cn115791-20241203-00705. [7] Besser REJ, Ng SM, Gregory JW, et al. Arch Dis Child 2022;107:790–795. [8] Diabetes Control and Complications Trial Research Group, Nathan DM, Genuth S, et al. The effect of intensive treatment of diabetes on the development and progression of long term complications in insulin dependent diabetes mellitus[J]. N Engl J Med, 1993, 329(14): 977 986. DOI: 10.1056/NEJM199309303291401. [9] 中华医学会糖尿病学分会,中国医师协会内分泌代谢科医师分会,中华医学会内分泌学分会,等. 中国1型糖尿病诊治指南(2021版)[J]. 中华糖尿病杂志,2022,14(11):1143-1250. [10] Weng J, Zhou Z, Guo L, et al. Incidence of type 1 diabetes in China, 2010 13: population based study[J]. BMJ, 2018, 360:j5295. DOI: 10.1136/bmj.j5295. [11] Swain, R.S. (2015). Type 1 Diabetes Treatment Patterns and Glycemic Control in a Pediatric Cohort. [12] Lancet. 2018 Aug 11;392(10146):477-486. doi: 10.1016/S0140-6736(18)31506-X. [13] Felts, Megan, "Type 1 Diabetes Treatment Regimens: Continuous Subcutaneous Insulin Infusion (CSH) vs Multiple Daily Injections (MDI)" (2022). Graduate Research Projects. 100. https://knowledge.e.southern.edu/gradnursing/100 [14] 罗丹, 徐晶晶, 王玉冰等.心理韧性导向的青少年1型糖尿病患者结构化治疗与教育课程的开发及初步实践 [J] . 中国全科医学, 2023, 26(27) : 3423-3429,3440. DOI: 10.12114/j.issn.1007-9572.2022.0807. [15] Dehn-Hindenberg A, Saßmann H, Berndt V, et al. Long-term Occupational Consequences for Families of Children With Type 1 Diabetes: The Mothers Take the Burden. Diabetes Care. 2021;44(12):2656-2663. doi:10.2337/dc21-0740